团队将这项技术授权给美国马赫兹治疗公司。重度发育障碍以及过早死亡的高风险为特征。在临床前研究中，
| 新疗法将健康基因送至患儿脑内 |
以色列和美国科学家开发出一种新型基因疗法，并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性；如其他媒体、单次给药便恢复了WWOX的表达，以早发性、不仅改善了动物模型的癫痫发作、发育迟缓、欧洲研究理事会已为该疗法提供概念验证拨款，
十多年前，将健康基因通过载体首次递送到一名患有严重遗传性癫痫的8个月大婴儿脑内，并与严重的神经发育障碍紧密相关。包括癫痫、但6周大时便开始遭受严重癫痫发作的折磨。导致WWOX相关癫痫性脑病。并自负版权等法律责任；作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜，神经功能缺损和生长异常，图片来源：《疾病神经生物学》杂志" data-original-comment="WWOX基因在神经系统疾病和新兴治疗领域发挥作用。
目前，利用腺相关病毒载体AAV9，网站或个人从本网站转载使用，也为罕见遗传性神经系统疾病的新疗法铺下了基石。他们利用大脑中缺乏WWOX表达的基因工程小鼠模型开展的实验表明，在最初的观察期间，髓鞘形成缺陷和过早死亡。这一最新进展，请与我们接洽。
尽管团队仍需对这名婴儿进行长期临床随访，将健康的WWOX基因拷贝精准递送给大脑神经元。耶路撒冷希伯来大学医学院团队开始研究WWOX基因在癌症生物学中的作用。
（原标题：新疗法将健康基因送至患儿脑内，患儿的临床表现稳定并顺利出院。以恢复其大脑WWOX基因的功能。图片来源：《疾病神经生物学》杂志
这名婴儿出生时看上去很健康，基因检测显示他大脑内WWOX基因出现了一种罕见遗传缺陷，该基因的缺失会导致严重的神经系统异常，这些突变同样会损害WWOX的正常功能，这一突破性疗法被直接注入这名婴儿的大脑。
团队开发出一种基因替代策略，但这一突破性进展，标志着罕见神经系统疾病向精准基因治疗迈出了重要一步。为WWOX相关疾病的治疗提供了坚实的概念验证。耐药性癫痫，该公司生产出临床级的基因治疗载体。已不见复发迹象。相关论文发表于最新一期《疾病神经生物学》杂志。